Bragt i BØRN & cancer no. 3, 2001
Af Carsten Heilmann overlæge, dr. med.

Knoglemarvstransplantation er en krævende behandling, både for patienten og for det personale, der står for behandlingen. Derfor skal man skal huske, at de leukæmi-børn, som tilbydes transplantation, har en meget lille chance for at blive varigt helbredt uden denne behandling. Det er derfor trods alt glædeligt, at mere end halvdelen af de leukæmi-børn, der gennemgår en knoglemarvstransplantation med celler fra et andet menneske er langtidsoverlevere.

Fakta om knoglemarvstransplantation:

• Omkring 15 børn transplanteres hvert år med bloddannende celler fra en anden person
• Hovedparten af disse børn har leukæmi som ikke kan behandles på anden måde.
• Ca. halvdelen af børnene bliver raske af deres leukæmi efter transplantationen.

Når lægerne beslutter sig for at lade et leukæmiramt barn gennemgå en såkaldt allogen knoglemarvstransplantation, indgår to vigtige behandlingsprincipper. Patienten får kemoterapi evt. i kombination med strålebehandling, som er så intensiv, at alt bloddannende væv, såvel raskt som sygt, tilintetgøres.

En sådan intensiv behandling af leukæmicellerne er mulig, fordi man efter afslutning af behandlingen i et drop giver nye raske blod-dannende celler (stamceller) fra en anden person (donor). Disse celler deler sig op efter en vækstperiode erstatter de patientens bloddannende væv i knoglemarven.

Samtidig udøver cellerne fra donor et angreb på leukæmicellerne. Man kan sammenligne dette med immunsystemets normale angreb på virusinficerede celler f.eks. når vi har influenza.

Risici ved knoglemarvstransplantation

Ligesom al anden leukæmibehandling er knoglemarvstransplantation forbundet med en vis risiko. De vigtigste risikofaktorer er infektioner,”graft versus host” (GvH) sygdom, og tilbagefald af leukæmien.

Familier med et leukæmibarn ved udmærket, hvor meget man skal passe på infektioner. Men når et barn har gennemgået knoglemarvstransplantation, skal man om muligt passe endnu mere på især de første tre måneder efter transplantationen. Ofte vil det først efter et halvt år være muligt for barnet at komme i skole igen.

Patienten risikerer også at få Graft versus host-sygdom — GvH-sygdom, som viser sig ved udslæt, en form for leverbetændelse eller en påvirkning af tarmen med diarre til følge. GvH-sygdom skyldes de vævstypeforskelle, der er mellem modtageren og donoren af stamceller, og derfor kan den især forekomme efter transplantation med ubeslægtet donor.

Sygdommen kan være relativt uskyldig og let at behandle med f.eks. binyrebarkhormon, men den kan også blive aggressiv og livstruende. Ofte svinder problemerne med GvH-sygdom efter tre-fire måneder, men i visse tilfælde kan den overgå til en mere kronisk form, som kan vare op til flere år. Ved kronisk GvH-sygdom er hovedproblemerne nedsat lungefunktion, slimhindeproblemer, eller problemer med bevægeapparatet dvs. med led og muskler.

Børn med leukæmi, som tilbydes knoglemarvstransplantation, har altid en leukæmi-form som er særlig aggressiv, og derfor er der selv efter transplantation en vis risiko for tilbagefald. Risikoen afhænger af leukæmitype, sygdomsstadie og af donorforhold. De fleste tilbagefald efter transplantation kommer inden for et år og efter halvandet år er tilbagefald sjælden.

Problem at blive mor

Leukæmibørn, som har gennemgået transplantation, kan have problemer med det hormonproducerende væv, og derfor holder man godt øje med stofskifte, pubertetsudvikling og vækst i årene efter.

I en del tilfælde kan der (især hos piger) være behov for hormonbehandling i forbindelse med puberteten. De fleste drenge og piger, som har gennemgået en knoglemarvstransplantation, er ikke i stand til at få børn, når de bliver voksne. Men der forskes i øjeblikket meget i, hvordan dette problem kan afhjælpes, f. eks ved at nedfryse sæd fra drenge eller en æggestok fra piger før behandlingen, så der senere kan gennemføres befrugtning i reagensglas. Graviditet kan så opnås ved at opsætte et befrugtet æg i livmoderen.

Børn, som har gennemgået transplantation har blandet andet på grund af en dårlig funktion af milten også en øget risiko for at få blodforgiftning. Det er især med en bakterie, der kaldes pneumokok. Derfor er det vigtigt, at knoglemarvstransplanterede straks kontakter læge og begynder penicillinbehandling, hvis de har feber over 38° C.

De børn, der i forbindelse med enten deres leukæmibehandling eller transplantationen, har fået strålebehandling svarende til hjernen, løber en risiko for ad åre at få grå stær. Det findes der god behandling af, så det er vigtigt, der gennemføres øjenundersøgelse ca. en gang om året.

Efter knoglemarvstransplantation er der ofte behov for at gentage de vaccinationer, som man giver til småbørn, hvilket typisk betyder, at den transplanterede efter ca. et år skal gennemgå vaccination mod bl.a. difteri, stivkrampe og polio. Vaccination mod mæslinger, fåresyge og røde hunde (MFR) kan ofte gennemføres to år efter transplantationen, hvis barnet er ophørt med immunhæmmende medicin, og har det godt (ikke har GvH-sygdom).